В Ростовской области врачи успешно лечат тяжелые генетические заболевания, в том числе редкие орфанные патологии. Об этом шла речь на заседании регионального правительства под председательством губернатора Юрия Слюсаря.
В целом по России насчитывается около 7 тысяч человек с орфанными заболеваниями, в основном это нервно-мышечные и другие сложные недуги. Такие болезни встречаются в стране с частотой 10 случаев на 100 тысяч населения. В Ростовской области зарегистрировано 636 таких пациентов, из них 253 — дети.
Лечение требует сложной терапии и значительных финансовых затрат. Каждому больному необходимы дорогостоящие препараты, на которые ежемесячно уходит не менее 500 тысяч рублей. Из-за высокой стоимости лекарств средства на терапию предоставляет благотворительный фонд «Круг добра». Его финансирование формируется за счет отчислений от повышенной ставки НДФЛ на доходы, превышающие 5 миллионов рублей в год, — фактически это средства состоятельных граждан.
«К нам в региональное отделение фонда приходит 2–3 млрд рублей в виде лекарственных препаратов, и мы их реализуем детям с тяжелой орфанной патологией», — рассказала представитель фонда, главврач областной детской клинической больницы Светлана Пискунова.
Особенно крупные суммы требуются для пациентов с миодистрофией Дюшена. «В нашем регионе 10 детей с этим заболеванием получают генно-заместительную терапию, стоимость которой составляет 30–60 млн рублей в год на одного пациента», — отметила Пискунова.
Еще одно опасное заболевание — средиземноморская лихорадка. Один укол лекарства от этого недуга стоит 560 тысяч рублей, а делать его нужно ежемесячно. «Не могу не сказать про спинальную мышечную атрофию, — заметила Светлана Пискунова. — Лечится она с помощью препарата золгенсма. Его стоимость – 160–190 млн рублей. В нашем регионе этот препарат получают 12 детей». По ее словам, лекарство вводится один раз в жизни и эффективно предотвращает развитие болезни и появление клинических проявлений.
«Нашим врачам удается предотвратить тяжелые заболевания. Например, такое очень сложное заболевание с тяжелыми осложнениями, как муковисцидоз, – им занимались в нашем центре. Раньше дети с этим заболеванием не доживали до 10–15 лет. На сегодняшний день продолжительность жизни значительно выросла. У нас абсолютно сохранные пациенты», — подчеркнула главврач областной больницы.
Источник: https://don24.ru
Фото: сгенерировано с помощью ИИ
